干细胞新疗法瞄准帕金森病，「士泽生物」完成近亿元Pre-A轮融资｜36氪首发

文 | 蔡姝凝
封面来源 | IC photo

近日，新一代干细胞治疗创新企业「士泽生物」，正式宣布完成近亿元Pre-A轮融资，本轮融资由启明创投和礼来亚洲基金（Lilly Asia Ventures）共同领投，道远资本、嘉程资本跟投，士泽生物天使轮股东峰瑞资本、元生创投、泰达科投全部追投。本轮融资主要用于士泽生物核心产品管线的研发和生产车间的建设。本轮融资所得主要用于核心产品管线研发和生产车间建设。
干细胞疗法被称作“人类医疗史上的第三次革命”，这项前沿技术的一举一动，都吸引着市场与资本的密切关注。士泽生物正在面向全球市场，目标针对以帕金森病为代表的重大神经系统疾病，开发规模化、低成本的干细胞治疗方案。目前该公司已建设完成了1400平方米的研发中心，并完成了关键技术平台的前期搭建。
人诱导性多能干细胞具有无限增殖和多向分化的潜能，通过体外诱导人多能干细胞制备功能细胞，移植替代人体内功能损伤或退化的细胞，有望治疗目前尚无实质解决方案的重大疾病。
当前，以帕金森病为代表的重大神经退行性疾病亟需特效药。士泽生物认为，相比现有的化学药物，细胞治疗具有“治本”的临床疗效。士泽生物创始人李翔博士表示：“现有化药或物理疗法没法在大脑里再生多巴胺神经元，所以没法逆转疾病的发展过程，只能有限地改善疾病症状（“治标”），病人长期服药后会逐渐产生耐受、严重影响改善效果。而利用多能干细胞诱导分化获得多巴胺能特化的神经前体细胞，再生健康的多巴胺神经元，通过细胞移植方式，能够对本治疗帕金森病。士泽生物已建立高效的iPSC诱导分化模式。”
在士泽生物所聚焦的iPSC赛道中，国内尚无产品进入临床试验阶段。士泽生物创始人李翔博士从事干细胞与再生医学领域的前沿科学研究和产业化十余年，在多能干细胞成药的各个关键环节有重要的前沿技术和转化经验积淀（包括多能干细胞重编程、定向诱导分化、临床前帕金森疾病动物模型的建立、非人灵长类的临床前干细胞移植治疗评估等）。

士泽生物具有在干细胞治疗领域平均从业超过10年的国际化和产业界背景全职团队。士泽生物创始人李翔从事干细胞与再生医学领域的前沿科学研究和产业化十余年，毕业于北京大学生命科学学院，博士师从干细胞重编程的国际权威科学家邓宏魁教授，后于美国威斯康辛大学麦迪逊分校（人类多能干细胞发源地）、博士后师从干细胞向神经亚型分化领域的权威专家Suchun Zhang教授。李翔博士随后担任美国帕金森病基金会研究员、研究应用干细胞分化的多巴胺神经元治疗帕金森病。
此后，李翔博士加入了美国Sana Biotechnology公司任高级研究员，亲历了Sana从初创公司起步后的迅猛发展（首轮融资打破细胞治疗领域融资记录，2021年在美国纳斯达克成功上市，位列美国2018年以来十大生物技术上市公司）。李翔归国后加入国内创新药上市公司，担任干细胞创新药产品研发负责人兼技术总负责人。
自2021年起，李翔博士带头，联合肖雄博士、颜丕熙博士等创立了士泽生物，已组建完成了近40人的全职专业团队，核心团队来自于北京大学、清华大学、加州大学等海内外高校和研究机构的科学与产业人士，长期从事干细胞与再生医学及基因编辑领域，行业平均从业年限超过10年。
令36氪好奇的是，相对普及的Car-T等细胞治疗手段，是将细胞注射进血液里，而细胞治疗帕金森病，则是将多巴胺能神经元注射于颅内，如何验证这种方式的安全性呢？李翔博士解释道：“领域内已经在非人灵长类模型上进行了充分的可行性验证，论证了干细胞治疗帕金森病的安全性和有效性。并且，以美国BlueRock Therapeutics公司为代表，其所研发的由iPSC分化的多巴胺神经前体细胞产品已经进入临床试验阶段，在今年6月9日完成了第一例的颅内定点注射给药”。关于研发管线的情况，士泽生物表示目前聚焦于神经退行性疾病，正处于自主研发的前期过程中，在动物模型建模上已经取得前期进展。
在干细胞治疗领域，美国的研究速度走在世界前列，日本也有较多相关在研管线。我国的干细胞研发曾经历过鱼龙混杂的发展阶段，后在2015年规范干细胞报药审批流程以后，行业得到了长足的发展机遇，行业正在迎来技术落地应用的关键转折。士泽生物具有世界领先水平的、已经进行充分原理论证和前期市场检验的基因编辑和干细胞诱导分化、体内移植治疗的技术储备和方法体系，可以用于治疗一系列的重大退行性疾病，具有广阔的市场应用前景。